一组日本科学家开发了一种新的基因疗法，经过一次新的基因治疗后，失明小鼠的视力有了显著的改善。
这种新方法是一种新的基因补充策略，它包括用健康的方法来补充缺陷基因，例如那些可能导致遗传性视网膜变性的基因。健康基因通过腺相关病毒(AAV)传递.然而，病毒只能携带一个很小的健康基因，而且绝大多数大基因缺陷患者不能用这种方法治疗。
“为了解决这个问题，我们开发了一个单一的AAV基因治疗平台，它允许用健康的AAV基因在局部替换突变序列，可以治疗几乎任何突变，”论文的第一作者、东北大学研究生院高级眼科医学系副教授Koji Nishiguchi说。
单个AAV基因治疗平台将CRISPR-Cas9技术与微同源介导的末端连接结合起来。这两样东西在本质上分别起到了基因剪刀和基因胶的作用。研究人员可以针对一个特定的缺陷基因，切断它，并在一个健康的替代胶水。
在盲鼠中，这种方法拯救了大约10%的光感受器，从而提高了光的敏感度和视觉活动。改善视力的效果与基因补充剂所能产生的效果大致相同。
Nishiguchi说：“通过使用新的治疗方法治疗因遗传性视网膜变性而失明的小鼠，我们可以在类似于传统基因补充的水平上实现稳健的视觉恢复，从而确保其在临床上的应用潜力。”该平台为大基因突变患者的治疗铺平了道路，大基因突变占遗传性视网膜变性患者的绝大多数。此外，类似的方法也可用于治疗几乎任何眼部和非眼部遗传性疾病。
现在，研究人员正在应用新的基因组编辑平台来开发一种治疗人类视网膜色素变性患者的方法，这是一组罕见的疾病，可能导致周围视力丧失和夜间视力困难。它们将针对常规基因治疗无法治疗的患者中常见的突变。Nishiguchi的团队计划早在2025年在临床试验中进行治疗。
京公网安备
11010202010575号
加载中,请稍侯......